Qual é o resultado esperado do tratamento?

O resultado esperado é a destruição de todas as células cancerosas e do paciente que está a ser curado.

Qual será o efeito do tratamento numa fase precoce?

O tratamento Ambrego foi concebido para maximizar a probabilidade de que os medicamentos sejam eficazes desde o início.

Que as células certas estão a ser alvo é demonstrado por uma versão do medicamento que torna as células cancerosas visíveis na ressonância magnética. As versões do medicamento que realmente tratam as células detectam as células da mesma forma. Os Ambrego Labs já testaram in-vitro na amostra de células cancerosas do paciente que o princípio activo que estes fármacos usam funciona realmente.

Após a administração, o efeito do medicamento na destruição de células cancerosas é detectável em testes de sangue dentro de dias. O efeito é claramente visível na ressonância magnética nas primeiras semanas.

O tratamento é dado em paralelo com a quimioterapia convencional ou como monoterapia?

O tratamento Ambrego é um substituto completo da quimioterapia convencional que funciona para a maioria dos cancros e fases do cancro. É mais seguro e mais eficaz do que a quimioterapia convencional, de acordo com dados de testes e tratamentos já realizados.

Embora este seja o caso, reconhecemos que a quimioterapia convencional é estabelecida e comprovada, enquanto que o nosso tratamento não o é. O perfil de segurança da quimioterapia convencional é bem conhecido, e embora tenha muitos efeitos secundários, levará muito tempo a substituir totalmente a quimioterapia convencional.

No entanto, mesmo quando um paciente é submetido a quimioterapia convencional, muitas vezes não se sabe ou mesmo é altamente improvável que a quimioterapia cure o paciente. É muitas vezes administrada com a intenção clara de meramente prolongar a vida do paciente. É precisamente nestes casos que faz sentido acrescentar o tratamento Ambrego, que é mais direccionado do que a quimioterapia convencional e pode transformar a quimioterapia paliativa num tratamento eficaz que cura o paciente.

Existe risco de recidiva do cancro? Como se pode ter a certeza de que irá visar e tratar todas as células cancerosas?

O risco de recidiva do cancro permanece se as mutações de ADN visadas forem mutações de ADN que ocorreram numa geração posterior das células cancerígenas.

Para evitar isto, é importante recolher as amostras comerciais nos locais correctos. Por exemplo, se forem retiradas amostras de células cancerosas do tumor original, as mutações de ADN também estarão presentes em todos os tumores derivados. O cancro metástático será, portanto, completamente tratável.

Além disso, as mesmas precauções que garantem que o tratamento tem o efeito correcto, incluindo a revisão do alvo in-vitro e in-vivo, reduzem também o risco de recidiva do cancro.

Qual é o custo do tratamento?

O custo de um tratamento animal experimental é da ordem dos 30.000 USD a 100.000 USD, dependendo do esforço e das precauções tomadas. O custo de um estudo humano n-of-1 com as necessárias precauções de segurança e incluindo custos para partes externas, começa em poucos 100.000 USD.

No entanto, sempre que possível, tomamos em consideração a situação financeira do paciente nas nossas ofertas. Cobrimos também parte dos custos, desde que o tratamento seja experimental.

Porque é que o tratamento funciona para todos os tipos de cancro e também para seres humanos e animais?

Os medicamentos convencionais contra o cancro não actuam sobre a causa real do cancro, que na grande maioria dos casos são mutações de ADN, mas sobre as alterações na célula causadas por estas mutações. Estas são muitas vezes específicas do tipo de cancro e muitas vezes específicas das espécies.

As drogas Ambrego actuam directamente sobre as mutações do ADN com as suas próprias proteínas (as ferramentas das células), que são entregues à célula como parte da droga. Todos os animais e humanos partilham o conceito de ADN como as instruções de construção da célula.

Apenas as proteínas expressas para parar o crescimento celular ou destruir as células diferem de espécie para espécie, mas devido à natureza de caixa de ferramentas da tecnologia Ambrego, o medicamento pode ser modificado para funcionar numa espécie diferente no espaço de um dia.

Porque é importante ter medicamentos separados para parar o crescimento celular e destruir as células?

Interromper o crescimento celular é a chave para o tratamento do cancro que não stress o corpo do paciente. Se isto não acontecer, os medicamentos contra o cancro devem ser muito agressivos e destruir mais células do que as que cresceram através dos tumores no corpo apenas para inverter o efeito do cancro.

Por outro lado, a destruição activa de células é a chave para curar o paciente de uma forma controlada. Por outro lado, a destruição activa das células é a chave para a cura controlada do paciente. Isto é particularmente importante nos cancros, onde a mera interrupção do crescimento celular provou ser insuficiente como nestes cancros a quimioterapia convencional, que apenas interrompe o crescimento celular, apenas prolonga a vida do paciente aqui, mas não o cura.

Porque é que o alvo é uma ou poucas mutações de ADN suficientes para tratar todas as células cancerosas, mesmo que estejam espalhadas por todo o corpo?

Os tumores surgem a partir de uma única célula mutante, acumulando mutações adicionais à medida que avançam. Mesmo quando os tumores se tornam metastáticos, eles mantêm as mutações da célula original mutante.

O tratamento Ambrego visa as mutações que são comuns a todas as células cancerosas, ou seja, que surgiram a partir da única célula mutante. Cada uma destas mutações separa células saudáveis de células cancerosas e pode ser usada para atingir as células cancerosas independentemente das outras mutações.

No caso raro de múltiplos desenvolvimentos individuais de cancro no mesmo paciente, é necessário visar múltiplas mutações de ADN, o que também é possível com a tecnologia Ambrego acrescentando múltiplas RNAs guia.

As vacinas individualizadas contra o cancro visam frequentemente 20 mutações diferentes (por exemplo, BioNTech). Porque é que uma no caso do tratamento Ambrego é superior a 20 no caso de vacinas individualizadas contra o cancro?

As vacinas individualizadas contra o cancro visam mutações múltiplas porque não há garantias de que sejam eficazes na focalização de uma mutação específica.

As vacinas contra o cancro não actuam sobre a mutação do ADN em si, mas sobre os chamados "neoantigénios", as proteínas que se formam quando o gene com a mutação do ADN é expresso. Contudo, não há garantia de que o gene será expresso e, portanto, de que os neoantígenos serão formados, nem há qualquer garantia de que os neoantígenos terão uma superfície suficientemente diferente da proteína original para que os anticorpos da vacina possam distinguir os dois.

Os medicamentos Ambrego, por outro lado, detectam activamente as mutações do ADN ligando-se directamente a eles, e esta ligação resulta na expressão dos ingredientes activos nas células cancerosas. Embora as mutações múltiplas possam ser visadas com o tratamento Ambrego através da utilização de RNAs guia múltiplos, isto não é necessário para a sua eficácia.

A tecnologia Ambrego modifica de alguma forma os genes do paciente?

Não. Nenhum dos componentes dos medicamentos Ambrego é capaz de modificar o ADN. Mesmo as proteínas Cas9 são proteínas Cas9 (dCas9) mutantes desactivadas que já não são capazes de clivar o ADN.

As proteínas CRISPR-Cas9 são conhecidas por terem eventos fora do alvo. Como é que estas afectam os tratamentos?

A tecnologia Ambrego incorpora os conhecimentos adquiridos em anos de investigação sobre estas tecnologias em institutos de todo o mundo.

Foram tomadas todas as precauções necessárias para aumentar a probabilidade de os medicamentos só serem activos em células cancerígenas. Estas incluem a utilização de versões do dCas9 que têm uma especificidade muito elevada, suficiente para se ligarem apenas no ADN com as mutações do ponto canceroso. Além disso, duas proteínas do dCas9 são utilizadas para reduzir ainda mais a possibilidade de eventos fora do alvo.

Em geral, isto resulta em medicamentos com uma probabilidade muito baixa de atacar as células saudáveis, não se aproximando de modo algum da probabilidade de quimioterapia de anexar células saudáveis.

E as reacções negativas do sistema imunitário ao fármaco?

A ocorrência de reacções negativas do sistema imunitário depende da qualidade do método de administração do medicamento. Com os métodos modernos de administração, as reacções negativas do sistema imunitário não devem ocorrer.

Como classificaria a eficácia do tratamento Ambrego em comparação com outros medicamentos contra o cancro?

Como os medicamentos Ambrego funcionam com um sistema activo em células que é entregue na célula como parte do medicamento, podemos optimizar extensivamente este sistema para alcançar uma eficácia excepcionalmente elevada. Continuaremos a fazer isto durante os tratamentos experimentais com animais e os estudos n-of-1 humanos.

O perfil de eficácia e segurança do tratamento Ambrego é diferente de paciente para paciente?

Devido à natureza de caixa de ferramentas da droga, não acreditamos que assim seja. Isto deve ser provado nos primeiros tratamentos em animais e ensaios em humanos n-of-1.

Existem alguns efeitos secundários? Se sim, como é que eles são?

Os medicamentos Ambrego são extremamente direccionados, e a correcção deste direccionamento é extensivamente testada para cada paciente com diferentes versões do medicamento antes de se iniciar o tratamento propriamente dito. Um medicamento marca células cancerosas com eGFP, que é visível sob um microscópio. Isto permite aos Ambrego Labs testar que exactamente todas as células da amostra de células cancerosas do paciente são alvo e nenhuma das células saudáveis são, como controlo de qualidade antes de enviar os outros medicamentos para o oncologista. O oncologista utilizará então uma versão diferente do medicamento que torna as células cancerosas visíveis na ressonância magnética para verificar se as células correctas estão a ser visadas através da ressonância magnética 3D.

A concepção do tratamento também reduz o stress sobre o paciente. Ao parar o ciclo celular das células cancerosas, o crescimento celular é interrompido e as células cancerosas podem ser destruídas de uma forma suave.

Devido a estas duas coisas, é de esperar um perfil de efeitos secundários muito melhor do que com a quimioterapia.

Porque está a seguir o caminho dos ensaios n-of-1 em vez dos ensaios tradicionais que levam à aprovação do tratamento para uso geral?

Os fármacos são calculados e produzidos por paciente. Ainda assim, devido à natureza de caixa de ferramentas dos medicamentos Ambrego, acreditamos que eles têm um perfil consistente de eficácia e segurança nos pacientes, mas ainda temos de o provar.

Isto será feito nas primeiras provas n-of-1 humanas. Com estes resultados, podemos discutir com as autoridades sobre o melhor caminho para a padronização.

Porque não se pode tratar os gatos na UE? O meu gato está doente agora e eu preciso de ajuda urgentemente!

A Directiva 2010/63/UE de 22 de Setembro de 2010 relativa à protecção dos animais utilizados para fins científicos exige que ratos, ratos, cobaias, hamsters dourados, hamsters chineses, gerbos mongóis, coelhos, cães, gatos, primatas não humanos, rãs e peixes-zebra sejam criados propositadamente se forem utilizados para tratamentos experimentais com animais.

Assim, o tratamento Ambrego deve primeiro ser aprovado para uso em animais na UE, o que, enquanto trabalhamos nesse sentido, leva muito tempo devido à natureza individualizada dos medicamentos Ambrego.